Еще одно важное для медицины открытие удостоено Нобелевской премии

Это метод редактирования генома, который разработали Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна (Нобелевская премия 2020 года по химии).

 

Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна

Nobel Media / Niklas Elmehed

 

В анонсе Нобелевского комитета сказано, что Дудна и Шарпантье отмечены за открытие «одного из лучших инструментов генной инженерии: генетических ножниц CRISPR-Cas9, используя которые, ученые могут редактировать ДНК животных, растений и микроорганизмов с очень высокой точностью».

Как это часто бывает в науке, открытие этих генетических ножниц было неожиданным. В ходе исследований Streptococcus pyogenes, одной из бактерий, наносящих огромный вред человеку, Эммануэль Шарпантье  обнаружила ранее неизвестную молекулу tracrRNA. Ее работа показала, что tracrRNA является частью древней иммунной системы бактерий, CRISPR^*/Cas**, которая обезоруживает вирусы, расщепляя их ДНК.

Шарпантье опубликовала свое открытие в 2011 году. В том же году она начала сотрудничество с Дженнифер Дудна, опытным биохимиком с глубокими знаниями РНК. Вместе им удалось воссоздать генетические ножницы бактерий в пробирке и упростить молекулярные компоненты ножниц, чтобы их было проще использовать.

Затем в эпохальном эксперименте они перепрограммировали генетические ножницы. В своей естественной форме ножницы распознают ДНК вирусов, но Шарпантье и Дудна доказали, что ими можно управлять, так что они могут разрезать любую молекулу ДНК в заранее определенном месте. Там, где ДНК разрезана, легко переписать нуклеодную последовательность.

И самим авторам работы, и всем их коллегам и критикам было ясно, что у этого изобретения большое будущее: система CRISPR-Cas9 позволяет вырезать из последовательности ДНК любую часть, а также вставить в нее любой фрагмент. Но масштабы практического применения этого инструмента невозможно предугадать и сейчас, спустя годы после его открытия.

Сейчас уже проходят клинические испытания новых методов лечения рака, и мечта о том, чтобы вылечить наследственные заболевания, вот-вот станет реальностью.

Ученые с успехом испытывают новую систему генетического редактирования на животных, растениях и микроорганизмах. Так китайские генетики с помощью CRISPR-редактирования создали свинок, которые не накапливают жир.

Совсем недавно пионеры CRISPR использовали свою технологию для создания точных и быстрых диагностических тест-систем для выявления SARS-CoV-2.

В перспективе возможно создание низкоаллергенных сортов культурных растений, безглютеновой пшеницы, тест-полосок на разные мутантные варианты микроорганизмов и т. д. Проектов множество, но в их основе — использование созданного Дудной и Шарпантье инструмента для генетического редактирования.

Информация о лауреатах

Эммануэль Шарпантье (Emmanuelle Charpentier) родилась в 1968 году в городе Жювизи-сюр-Орж во Франции.
В 1992 году окончила Университет Пьера и Марии Кюри в Париже, где изучала биологию, микробиологию, биохимию и генетику. В 1992-1995 годах была аспирантом в Институте Пастера. В 1995 году получила степень доктора в области микробиологии в Университете Пьера и Марии Кюри.
Работала в ведущих университетах США, Австрии, Швеции, Германии.
В 2018 году она основала и возглавила отделение науки о патогенах Института Общества Макса Планка.
Шарпантье — член Германской академии естествоиспытателей Леопольдина, член-корреспондент Австрийской академии наук, иностранный член Шведской королевской академии наук и Национальной академии наук США и др.

Дженнифер Дудна (Jennifer A. Doudna) родилась в 1964 году в Вашингтоне (США).
В 1985 году получила степень бакалавра в области химии в частном Колледже Помона в Клермонте (Калифорния) и поступила в Гарвардский университет, где работала в лаборатории американского биохимика и генетика Джека Шостака, лауреата Нобелевской премии по физиологии и медицине 2009 года.
В 1989 году Дженнифер Дудна защитила докторскую диссертацию по биохимии.
С 2002 года — профессор биохимии и молекулярной биологии Калифорнийского университета в Беркли.
Дженнифер Дудна — член Национальной академии наук США, Американской академии искусств и наук, Национальной академии медицины.
Лауреат научной премии Кавли, премии Вольфа по медицине и др.

_____________________________________________________________________________________________________________________________

*CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Palindromic Repeats - скопление разделенных регулярными промежутками коротких симметричных повторов) — участок ДНК бактерий, который состоит из повторов и вставок между ними, гомологичных геномам бактериофагов.

**Cas9 (CRISPR associated protein - CRISPR-ассоциированный белок) — это управляемая при помощи РНК-гидов эндонуклеаза. Streptococcus pyogenes использует Cas9 для запоминания, последующей проверки и разрезания чужеродной ДНК, например, ДНК бактериофагов или плазмид.